سازمان غذا و داروی آمریکا، روش نوینی برای درمان ناهنجاری کم خونی داسی شکل را تأیید کرد.

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دارویOxbryta  (voxelotor) را برای درمان بیماری کم خونی داسی شکل (SCD) در بزرگسالان و نوجوانان 12 ساله و افرادی با سن بالا تایید کرد.

بیماری کم خونی داسی شکل نوعی اختلال خونی ارثی است که در آن سلول های قرمز خونی به شکل غیرطبیعی هلالی شکل (داسی شکل) در می آیند، این تغییر شکل باعث می شود جریان خون در رگ های خونی محدود شود، به این ترتیب اکسیژن کمتر به بافت های بدن می رسد و بیمار درد شدیدی را احساس می کند. از دیگر مشخصات این بیماری، التهاب شدید و مزمن است که باعث وخیم تر شدن انسداد عروق می شود و به دنبال آن بیماران درد شدید و آسیب به اندام ها را تجربه می کنند. مطالعات غیر بالینی نشان داده است كه Oxbryta باعث مهار تشکیل سلول های قرمز خونی داسی شکل می شود، و تغییر شکل پذیری سلول های قرمز خونی (توانایی سلول قرمز خونی برای تغییر شکل) را نیز بهبود می بخشد و باعث تسهیل در جریان خون می شود.

"Oxbryta  مانع از ترکیب و پیوند هموگلوبین های داسی شکل فاقد اکسیژن می شود. در بیماری داسی شکل سطح هموگلوبین به دلیل از بین رفتن سلول های قرمز خونی پایین می آید. (برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از ۲۰–۱۰ روز از بین می‌روند)

تأیید Oxbryta براساس نتایج حاصل از یکسری آزمایشات بالینی بر روی 274 بیمار مبتلا به کم خونی داسی شکل بود. در این مطالعه ، 90 بیمار 1500 میلی گرم Oxbryta ، 92 بیمار 900 میلی گرم Oxbryta و 92 بیمار دارونما دریافت کردند. افزایش در میزان هموگلوبین طبیعی در  51.1% از بیمارانی که 1500 میلی گرم Oxbrytaدریافت کرده بودند در مقایسه با 6.5% از بیمارانی که به آن ها دارونما داده شده بود، مشاهده شد.

عوارض جانبی رایج برای بیمارانی که تحت درمان با داروی Oxbryta قرار داشتند شامل سردرد، اسهال، دل درد، حالت تهوع، خستگی، بثورات و تب بود.

Oxbrytaنشان داروی Orphan Drug را دریافت کرد که این خود باعث ایجاد انگیزه برای کمک و تشویق در تولید داروهای بیماری های نادر را فراهم می سازد. سازمان غذا و داروی آمریکا امتیاز داروی Oxbryta را به شرکت GBT (Global Blood Therapeutics) اعطا کرد.

منبع: 

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-target-abnormality-sickle-cell-disease